شرکت Takeda داروی ORZEYFUL را برای نارکولپسی نوع ۱ در آمریکا عرضه کرد

شرکت Takeda اعلام کرد داروی ORZEYFUL با نام ژنریک oveporexton و در گروه مواد کنترل‌شده CIV، اکنون در آمریکا با نسخه و برای درمان نارکولپسی نوع ۱ (NT1، همان نارکولپسی همراه با کاتاپلکسی) در بزرگسالان در دسترس است و نخستین و تنها آگونیست اورکسین را در اختیار این جامعه بیماران قرار می‌دهد. این شرکت در بیانیه‌ای که از اوزاکای ژاپن و کمبریج ماساچوست منتشر شد، تأکید کرد که ORZEYFUL می‌تواند استاندارد درمان را با هدف قرار دادن کمبود اورکسین که علت زمینه‌ای NT1 است، بازتعریف کند. یکی از شرکت‌کنندگان کارآزمایی بالینی با نام امیلی پ. در این بیانیه گفت: «زندگی با نارکولپسی نوع ۱ یک تلاش مداوم برای سرپا ماندن است؛ از برنامه‌ریزی برای چرت‌ها و پیش‌بینی حملات خواب تا این پرسش که چگونه می‌توان هم مادر بود و هم حرفه‌ای. با ORZEYFUL احساس می‌کنم با اطمینان بیشتری روزم را برنامه‌ریزی می‌کنم، چون نارکولپسی‌ام قابل مدیریت‌تر شده است.» بر اساس این بیانیه، ماهیت مداوم و ۲۴ ساعته NT1 که ناشی از کمبود اورکسین است، بسیار فراتر از خواب‌آلودگی روزانه بر زندگی افراد اثر می‌گذارد و شیوه برنامه‌ریزی روز و بسیاری از بخش‌های زندگی آن‌ها را شکل می‌دهد؛ کارهایی که دیگران بدون فکر انجام می‌دهند، ممکن است برای این بیماران نیازمند برنامه‌ریزی دقیق، محاسبات بی‌پایان و تعادل مداوم در طول روز باشد. حالا برای نخستین بار، افراد مبتلا به NT1 گزینه‌ای تازه دارند که کمبود زمینه‌ای اورکسین را هدف می‌گیرد و بیماری را به‌صورت کلی درمان می‌کند، نه فقط نشانه‌های آن را. دکتر امانوئل مینیو (Emmanuel Mignot)، پژوهشگر اصلی آمریکایی برنامه فاز ۳ داروی ORZEYFUL، گفت: «کارآزمایی‌های بالینی نشان دادند ORZEYFUL طیف کامل نشانه‌ها را بهبود می‌دهد و اکنون می‌توانیم این نتایج را به عمل بالینی واقعی بیاوریم. استفاده از ORZEYFUL برای هدف گرفتن علت زمینه‌ای نارکولپسی نوع ۱ یک تحول خوشایند و هیجان‌انگیز در پزشکی خواب است. من اکنون می‌توانم گفت‌وگویی تازه با بیمارانم درباره نشانه‌هایشان آغاز کنم و توضیح دهم که این رویکرد درمانی جدید چگونه می‌تواند برای آن‌ها تفاوتی واقعی ایجاد کند.» راندا پاچکو (Rhonda Pacheco)، رئیس واحد کسب‌وکار آمریکای شرکت Takeda، گفت: «ما دهه‌ها برای لحظه‌های تعیین‌کننده‌ای کار می‌کنیم که می‌توانند برای بیماران تفاوتی واقعی ایجاد کنند. آوردن ORZEYFUL، یک داروی پیشرو در کلاس خود، به افراد مبتلا به نارکولپسی نوع ۱ در آمریکا یکی از همان لحظه‌هاست. ما به این دستاورد افتخار می‌کنیم و همزمان بر آنچه در ادامه می‌آید تمرکز داریم: پشتیبانی از مراقبت و دسترسی بیمارانی که ORZEYFUL برایشان تجویز می‌شود.» ORZEYFUL با نسخه متخصصان مجاز سلامت در دسترس است و در سراسر آمریکا از طریق داروخانه تخصصی Accredo Specialty Pharmacy، از مجموعه Evernorth Health Services، توزیع می‌شود. شرکت Takeda برنامه‌های حمایت از بیمار را برای کمک به بیماران بزرگسال واجد شرایطی که ORZEYFUL برایشان تجویز شده عرضه می‌کند؛ از جمله کمک به درک مراحل پوشش بیمه و اتصال به گزینه‌های کمکی موجود. در بخش «درباره نارکولپسی نوع ۱» آمده است که NT1 یک بیماری عصبی نادر و مزمن است که با از دست رفتن اورکسین ایجاد می‌شود و برآورد می‌شود حدود ۳ میلیون نفر در جهان و ۱۲۰ هزار نفر در آمریکا را درگیر کند. NT1 با خواب‌آلودگی بیش از حد در روز، کاتاپلکسی (افت ناگهانی تون عضلانی)، نشانه‌های شناختی و اختلال خواب شبانه مشخص می‌شود که می‌تواند به‌شدت بر زندگی روزمره، از جمله کار، تحصیل و روابط اجتماعی، اثر بگذارد. بر پایه این بیانیه، بیش از نیمی از بیماران درمان‌شده NT1 همچنان نشانه دارند و تنها حدود ۵۰ درصد بیماران در آمریکا تشخیص داده می‌شوند؛ فرآیندی که به‌طور متوسط می‌تواند ۱۰ سال طول بکشد. درباره سازوکار دارو آمده است: ORZEYFUL یک آگونیست خوراکی گیرنده ۲ اورکسین (OX2R) است که به‌طور انتخابی این گیرنده را تحریک می‌کند تا مسیر پیام‌رسانی بازگردد و کمبود اورکسین مرتبط با NT1 جبران شود. با فعال کردن OX2R، این دارو بیداری را تقویت و پدیده‌های غیرطبیعی شبه‌خواب REM، از جمله کاتاپلکسی، را کاهش می‌دهد. شایع‌ترین عوارض جانبی آن شامل بی‌خوابی، فوریت ادراری، تکرر ادرار و افزایش ترشح بزاق است. سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی ORZEYFUL را در آگوست ۲۰۲۶ و مشروط به تعیین طبقه‌بندی مواد کنترل‌شده تأیید کرد و از آن زمان این دارو در رده IV مواد کنترل‌شده (CIV) قرار گرفته است. این دارو در چین، ژاپن و آمریکا برای درمان نارکولپسی نوع ۱ تأیید شده است.