سازمان MHRA | توصیه‌های فوری برای کاهش خطرات مرگ‌ومیر ناشی از داروی Duvyzat در بیماران دیستروفی دوشن

آژانس نظارت بر داروها و محصولات سلامت بریتانیا (MHRA) با صدور یک هشدار ایمنی دارویی فوری، توصیه‌های موقت جدیدی را برای کاهش خطرات جدی در بیماران مصرف‌کننده داروی Duvyzat (با نام ژنریک ژیوینوستات - givinostat) ابلاغ کرد. این اقدام پس از دریافت گزارش‌هایی مبنی بر وقوع چند مورد مرگ مشکوک در میان بیمارانی صورت گرفته است که این دارو را برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) دریافت می‌کردند. داروی Duvyzat یک مهارکننده خوراکی هیستون داستیلاز (HDAC) است که برای کند کردن پیشرفت تحلیل عضلانی در کودکان و نوجوانان مبتلا به دوشن طراحی و تایید شده است. بر اساس بررسی‌های اولیه ایمنی، MHRA اعلام کرده است که تیم‌های تخصصی درمان باید بلافاصله نسبت به ارزیابی مجدد دوز دریافتی بیماران و پایش دقیق شاخص‌های خونی و بیوشیمیایی اقدام نمایند. خطرات عمده گزارش‌شده شامل ترومبوسیتوپنی شدید (افت شدید پلاکت‌های خون)، هیپرتری‌گلیسریدمی پیش‌رونده، اسهال شدید و نارسایی‌های قلبی یا چندارگانی در ترکیب با عفونت‌های زمینه‌ای بوده است. تنظیم‌کنندگان مقررات سلامت تاکید کرده‌اند که درمان تنها باید تحت نظر مستقیم متخصصان نورولوژی کودکان و مراکز مرجع بیماری‌های عصبی-عضلانی ادامه یابد. دستورالعمل نظارتی جدید پزشکان را ملزم می‌کند تا پیش از شروع درمان و سپس در فواصل منظم ماهانه، شمارش کامل سلول‌های خونی (CBC)، سطح تری‌گلیسیرید ناشتا و وضعیت الکترولیت‌های بیماران را اندازه‌گیری و ثبت کنند. در صورت افت پلاکت‌ها به کمتر از ۵۰ هزار یا افزایش شدید چربی خون، مصرف دارو باید فوراً متوقف یا دوز آن به میزان قابل توجهی کاهش یابد. علاوه بر این، به خانواده‌ها و مراقبان بیماران آموزش داده شده است که هرگونه علائم هشداردهنده از جمله خون‌ریزی غیرعادی، کبودی بی‌دلیل، بی‌حالی مفرط و علائم عفونت حاد را بلافاصله به تیم درمان گزارش دهند. مقامات بهداشتی بریتانیا با همکاری شرکت سازنده و نهادهای بین‌المللی نظارتی از جمله آژانس دارویی اروپا (EMA) در حال بررسی موشکافانه داده‌های ایمنی پس از عرضه هستند تا در صورت لزوم، اصلاحات دائمی را در برچسب اطلاعات دارویی و بروشور راهنمای بیمار اعمال نمایند. این سازمان خاطرنشان کرده است که تا زمان تکمیل تحقیقات بالینی، تدابیر موقت احتیاطی برای حفظ جان بیماران ضروری و غیرقابل چشم‌پوشی است.