سازمان FDA تأیید داروی Olumiant شرکت Lilly برای درمان آلوپسی آره‌آتا در نوجوانان ۱۲ سال به بالا را اعلام کرد

شرکت Eli Lilly and Company اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی Olumiant (baricitinib)، یک قرص یک‌بارمصرف روزانه، را برای درمان بیماران اطفال ۱۲ سال به بالا مبتلا به آلوپسی آره‌آتای شدید (AA) تأیید کرده است. این تأییدیه برچسب آمریکایی Olumiant را گسترش می‌دهد و بر کاربرد تثبیت‌شده آن در بزرگسالان مبتلا به آرتریت روماتوئید متوسط تا شدید فعال و آلوپسی آره‌آتای شدید استوار است. آلوپسی آره‌آتا یک بیماری مزمن با واسطه ایمنی است که ریزش موی غیرقابل پیش‌بینی ایجاد می‌کند. تا ۲ درصد از افراد در نقطه‌ای از زندگی خود به این بیماری مبتلا می‌شوند و نزدیک به ۴۰ درصد موارد پیش از ۲۰ سالگی رخ می‌دهد. آلوپسی آره‌آتایی که در سنین پایین شروع شود می‌تواند شدیدتر باشد و به ریزش گسترده مو منجر شود. Adrienne Brown، معاون اجرایی و رئیس بخش ایمونولوژی Lilly، گفت: «تأییدیه امروز نقطه عطفی مهم برای جوانان مبتلا به آلوپسی آره‌آتای شدید و خانواده‌های آن‌هاست که تا امروز گزینه‌های درمانی محدودی داشته‌اند. ریزش موی قابل‌مشاهده و اغلب گسترده‌ای که با آلوپسی آره‌آتای شدید همراه است می‌تواند تأثیر عمیقی بر هر کسی بگذارد، به‌ویژه نوجوانانی که در مرحله حساسی از زندگی قرار دارند. گسترش Olumiant به بیماران از ۱۲ سالگی، گزینه درمانی بسیار موردنیازی را در اختیار آن‌ها می‌گذارد و تعهد ما را به پیشبرد مراقبت برای افراد مبتلا به بیماری‌های با واسطه ایمنی تقویت می‌کند.» تأییدیه FDA بر داده‌های ۳۶ هفته‌ای از گروه نوجوانان (۱۲ تا زیر ۱۸ سال) مطالعه BRAVE-AA-PEDS استوار است؛ نخستین و بزرگ‌ترین مطالعه فاز ۳ که به‌طور اختصاصی برای ارزیابی بیماران اطفال مبتلا به آلوپسی آره‌آتای شدید طراحی شده است. در ابتدا، میانه نمره ابزار سنجش شدت آلوپسی (SALT) برابر ۱۰۰ بود که نشان‌دهنده ریزش کامل موی سر است و بیماران به‌طور میانگین ۶٫۴ سال با این بیماری زندگی کرده بودند. در هفته ۳۶، درمان با Olumiant یک‌بار در روز به نتایج زیر رسید: پوشش ۸۰ درصد یا بیشتر موی سر (نمره SALT کمتر یا مساوی ۲۰) در ۴۲ درصد بیماران درمان‌شده با Olumiant ۴ میلی‌گرم و ۲۷ درصد بیماران درمان‌شده با Olumiant ۲ میلی‌گرم، در مقایسه با ۵ درصد دریافت‌کنندگان دارونما؛ پوشش ۹۰ درصد یا بیشتر موی سر (نمره SALT کمتر یا مساوی ۱۰) در ۳۷ درصد بیماران درمان‌شده با Olumiant ۴ میلی‌گرم و ۲۱ درصد بیماران درمان‌شده با Olumiant ۲ میلی‌گرم، در مقایسه با ۲ درصد دریافت‌کنندگان دارونما؛ و بهبود پوشش ابرو و مژه در بیمارانی که در ابتدا ریزش قابل‌توجه ابرو و مژه داشتند و با Olumiant ۴ میلی‌گرم درمان شدند. پروفایل ایمنی کلی مشاهده‌شده در بیماران اطفال ۱۲ سال به بالا مبتلا به آلوپسی آره‌آتای شدید با پروفایل ایمنی بزرگسالان مبتلا به این بیماری همسو است. برچسب تأییدشده FDA برای Olumiant شامل هشدار جعبه‌ای (boxed warning) درباره خطر عفونت‌های جدی، مرگ‌ومیر، بدخیمی، رویدادهای نامطلوب شدید قلبی‌عروقی (MACE) و ترومبوز است. Brittany Craiglow، استادیار وابسته پوست دانشکده پزشکی Yale، گفت: «آلوپسی آره‌آتای شدیدی که در سنین پایین شروع می‌شود می‌تواند گسترده‌تر باشد و با گذشت زمان درمان آن دشوارتر شود؛ همین موضوع توجه به همه گزینه‌های درمانی موجود در مراحل اولیه بیماری را مهم می‌کند. شواهد پشتیبان تأیید Olumiant به‌ویژه معنادار است، زیرا از یک مطالعه فاز ۳ به‌دست آمده که به‌طور اختصاصی برای بیماران اطفال طراحی شده و به پزشکان و خانواده‌ها کمک می‌کند هنگام بررسی درمان‌های پیشرفته تصمیم‌های آگاهانه‌تری بگیرند.» Olumiant به‌صورت قرص‌های ۴، ۲ و ۱ میلی‌گرم عرضه می‌شود. دوز توصیه‌شده ۲ میلی‌گرم در روز است و در صورت ناکافی بودن پاسخ درمانی به ۴ میلی‌گرم در روز افزایش می‌یابد. برای بیماران با ریزش تقریباً کامل یا کامل موی سر، با یا بدون ریزش قابل‌توجه مژه یا ابرو، درمان با ۴ میلی‌گرم در روز قابل بررسی است. پس از دستیابی به پاسخ کافی با دوز ۴ میلی‌گرم در روز، دوز به ۲ میلی‌گرم در روز کاهش می‌یابد. George Gondo، مدیر ارشد مأموریت بنیاد ملی آلوپسی آره‌آتا، گفت: «آلوپسی آره‌آتا می‌تواند بسیار بیشتر از مو را تحت تأثیر قرار دهد، به‌ویژه در دوره نوجوانی که جوانان در حال گذر از نقاط عطف مهم شخصی و اجتماعی هستند. گزینه‌های درمانی بیشتر به معنای آن است که خانواده‌های بیشتری می‌توانند همراه با پزشک خود گزینه مناسب فرزندشان را پیدا کنند.» Lilly متعهد به تضمین دسترسی بیماران به داروهای موردنیاز است. امروز Olumiant برای بزرگسالان مبتلا به آلوپسی آره‌آتای شدید در سه شرکت از بزرگ‌ترین مدیران منافع دارویی (PBM) پوشش بیمه‌ای دارد. Lilly از طریق برنامه Lilly Support Services برای Olumiant، برنامه‌ای حمایتی شامل کمک به پرداخت هم‌پرداخت (co-pay) برای بیماران واجد شرایط با بیمه تجاری ارائه می‌دهد. از سال ۲۰۱۷، بیش از ۳۳ هزار بیمار در آمریکا Olumiant تجویز کرده‌اند. Olumiant یک مهارکننده خوراکی JAK و یک‌بارمصرف روزانه است که توسط Incyte کشف و به Lilly واگذار شده و از طریق داروخانه‌های تخصصی در سراسر کشور عرضه می‌شود. در سال ۲۰۲۲، FDA داروی Olumiant را برای بیماران بزرگسال مبتلا به آلوپسی آره‌آتای شدید تأیید کرد و آن را نخستین درمان سیستمیک تأییدشده در آمریکا برای این بیماری ساخت. در آوریل ۲۰۲۶، کمیسیون اروپا نیز Olumiant را برای درمان نوجوانان (۱۲ تا زیر ۱۸ سال) مبتلا به آلوپسی آره‌آتای شدید تأیید کرد. درباره BRAVE-AA-PEDS: این مطالعه (NCT05723198) یک کارآزمایی بالینی فاز ۳، دارونماکنترل و در حال اجرا با شرکت بیماران اطفال ۱۲ تا زیر ۱۸ سال مبتلا به آلوپسی آره‌آتای شدید است که با نمره SALT برابر یا بیشتر از ۵۰ (یعنی ۵۰ درصد یا بیشتر ریزش موی سر) و دوره فعلی آلوپسی آره‌آتای شدید با مدت دست‌کم شش ماه و حداکثر هشت سال سنجیده می‌شود. دو گروه نخست بیماران ثبت‌نام‌شده در BRAVE-AA-PEDS شامل نوجوانان (۱۲ تا زیر ۱۸ سال با وزن دست‌کم ۳۰ کیلوگرم) بودند. گروه نخست شامل ۲۵۷ نوجوان بود که به نسبت ۱:۱:۱ برای دریافت دارونما، Olumiant ۴ میلی‌گرم یا Olumiant ۲ میلی‌گرم یک‌بار در روز تصادفی‌سازی شدند. نقطه پایانی اولیه این مطالعه نمره SALT کمتر یا مساوی ۲۰ (یعنی ۸۰ درصد یا بیشتر پوشش موی سر) در هفته ۳۶ بود. گروه دوم شامل ۱۶۶ نوجوان بود که به نسبت ۱:۱ برای دریافت Olumiant ۴ میلی‌گرم یا ۲ میلی‌گرم تصادفی‌سازی شدند تا داده‌های ایمنی بیشتری جمع‌آوری شود. درباره Olumiant: Olumiant، یک مهارکننده خوراکی JAK و یک‌بارمصرف روزانه، توسط Incyte کشف و به Lilly واگذار شده است. baricitinib در آمریکا و بیش از ۷۵ کشور برای درمان بزرگسالان مبتلا به آرتریت روماتوئید متوسط تا شدید فعال تأیید شده است. Olumiant همچنین برای بزرگسالان و بیماران اطفال ۱۲ سال به بالا مبتلا به آلوپسی آره‌آتای شدید در آمریکا، اتحادیه اروپا و ژاپن تأیید شده و در آمریکا برای درمان بزرگسالان بستری مبتلا به COVID-19 نیز کاربرد دارد. برچسب تأییدشده FDA برای Olumiant شامل هشدار جعبه‌ای درباره عفونت‌های جدی، مرگ‌ومیر، بدخیمی، رویدادهای نامطلوب شدید قلبی‌عروقی و ترومبوز است. در دسامبر ۲۰۰۹، Lilly و Incyte توافقنامه مجوز و همکاری انحصاری جهانی برای توسعه و تجاری‌سازی Olumiant و برخی ترکیبات پسین برای بیماران مبتلا به بیماری‌های التهابی و خودایمنی اعلام کردند. موارد مصرف و خلاصه ایمنی: Olumiant یک مهارکننده Janus kinase (JAK) است. ایمنی و اثربخشی آن در کودکان مبتلا به آرتریت ایدیوپاتیک جوانان یا آلوپسی آره‌آتای شدید که کمتر از ۱۲ سال دارند مشخص نیست. Olumiant ممکن است عوارض جانبی جدی ایجاد کند، از جمله عفونت‌های جدی؛ در صورت بروز عفونت جدی، پزشک ممکن است مصرف Olumiant را تا کنترل عفونت متوقف کند. شایع‌ترین عوارض جانبی Olumiant در افراد درمان‌شده برای آلوپسی آره‌آتا و در افراد درمان‌شده برای آرتریت روماتوئید گزارش شده است؛ اینها همه عوارض ممکن نیستند و باید هر عارضه‌ای به پزشک اطلاع داده شود. عوارض را می‌توان به FDA به شماره 1-800-FDA-1088 یا www.fda.gov/medwatch گزارش کرد. پیش از مصرف، در صورت درمان عفونت یا عفونت پایدار یا عودکننده، سل یا تماس نزدیک با بیمار سل، زونا، هپاتیت B یا C، سرطان، لخته خون در وریدهای پا یا ریه، زندگی یا سفر به مناطق پرخطر عفونت‌های قارچی، مصرف سیگار (فعلی یا گذشته)، سکته قلبی یا سایر مشکلات قلبی یا سکته مغزی، مشکلات کلیوی یا کبدی، کاهش شمار سلول‌های خونی، دیابت، بیماری ریوی، HIV یا ضعف سیستم ایمنی، درد شکم یا تشخیص التهاب روده بزرگ (دیورتیکولیت) یا زخم معده یا روده، دریافت اخیر یا برنامه‌ریزی‌شده واکسن (افراد مصرف‌کننده Olumiant نباید واکسن زنده دریافت کنند)، بارداری یا قصد بارداری، شیردهی (نباید در طول مصرف و تا ۴ روز پس از آخرین دوز شیردهی کرد) یا مصرف سایر داروها به پزشک اطلاع دهید. برای اطلاعات بیشتر می‌توان با شماره 1-800-545-5979 تماس گرفت یا به www.olumiant.com مراجعه کرد. درباره Lilly: Lilly شرکتی دارویی است که علم را به درمان تبدیل می‌کند تا زندگی مردم سراسر جهان را بهتر کند. این شرکت ۱۵۰ سال است پیشگام کشف‌های زندگی‌بخش بوده و امروز داروهای آن به ده‌ها میلیون نفر در جهان کمک می‌کند. دانشمندان Lilly با بهره‌گیری از زیست‌فناوری، شیمی و پزشکی ژنتیک، کشف‌های تازه را برای حل برخی از مهم‌ترین چالش‌های سلامت جهان پیش می‌برند: بازتعریف مراقبت دیابت، درمان چاقی و کاهش پیامدهای طولانی‌مدت ویرانگر آن، پیشبرد مبارزه با بیماری آلزایمر، ارائه راهکار برای برخی از ناتوان‌کننده‌ترین اختلالات سیستم ایمنی و تبدیل سخت‌ترین سرطان‌ها به بیماری‌های قابل مدیریت.