سازمان FDA | تأیید روش القای زیرجلدی داروی Skyrizi برای درمان بیماری کرون

شرکت AbbVie اعلام کرد سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) یک رژیم القای زیرجلدی (SC) برای داروی SKYRIZI (risankizumab-rzaa) را در بزرگسالان مبتلا به بیماری کرون متوسط تا شدید فعال تأیید کرده است. بیماران اکنون این گزینه را دارند که درمان SKYRIZI را در خانه آغاز کنند؛ دوزهای القا با بسته القای تزریق‌کننده روی بدن (on-body injector یا OBI) تجویز می‌شود و سپس بیمار در سراسر دوره درمان نگهدارنده، هر هشت هفته یک بار از OBI استفاده می‌کند. Roopal Thakkar، معاون اجرایی پژوهش و توسعه و مدیر ارشد علمی AbbVie، گفت: «افراد مبتلا به بیماری کرون به درمان‌هایی نیاز دارند که از همان ابتدا کنترل معنادار بیماری را فراهم کنند. با تأیید القای زیرجلدی، ما بر اثربخشی قوی SKYRIZI می‌سازیم و در عین حال انعطاف بیشتری در نحوه شروع درمان به بیماران و پزشکان می‌دهیم. این نمونه دیگری از ادامه پیشبرد درمان توسط AbbVie برای پاسخ بهتر به نیازهای افراد مبتلا به بیماری کرون است.» این تأییدیه FDA با نتایج مثبت کارآزمایی فاز ۳ AFFIRM پشتیبانی می‌شود که اثربخشی و ایمنی SKYRIZI زیرجلدی را در مقایسه با دارونما در بیماران مبتلا به بیماری کرون متوسط تا شدید فعال ارزیابی کرد. SKYRIZI در نقاط پایانی هم‌اولیه شامل بهبود بالینی (clinical remission) و پاسخ آندوسکوپیک در هفته ۱۲ برتری نشان داد. هرچند مطالعه عمدتاً جمعیتی مقاوم به درمان را ثبت‌نام کرده بود، این نتایج فاز ۳ به‌ویژه در بیماران بدون شکست قبلی درمان پیشرفته (advanced therapy-naïve) قوی بود. تا هفته ۱۲، نزدیک به سه‌چهارم (۷۴ درصد) بیماران تازه‌وارد به درمان پیشرفته در بهبود بالینی بودند (در مقابل ۲۷ درصد دارونما) و این بیماران پاسخ آندوسکوپیک را چهار برابر نرخ دارونما به‌دست آوردند (۶۰ درصد در مقابل ۱۵ درصد). SKYRIZI زیرجلدی در بیمارانی که پیش‌تر درمان پیشرفته را شکست داده بودند نیز پاسخ اثربخشی بالاتری داشت. SKYRIZI زیرجلدی همچنین به نقاط پایانی ثانویه از جمله بهبود آندوسکوپیک (endoscopic remission) و نمرات خستگی FACIT در هفته ۱۲ نسبت به دارونما رسید. پروفایل ایمنی SKYRIZI زیرجلدی برای القا به‌طور کلی با پروفایل شناخته‌شده آن در بیماری کرون همسو بود و هیچ خطر ایمنی جدیدی مشاهده نشد. در مجموع، این نتایج پیامدهای بالینی و آندوسکوپیک پیشرو در بازار را در بیماران تازه‌وارد به درمان پیشرفته نشان می‌دهد که سطح انتظار بالایی در بیماری کرون تعیین می‌کند و پایه‌ای قوی برای کارآزمایی‌های بالینی آینده فراهم می‌کند. رژیم دوز القا با SKYRIZI زیرجلدی ۷۲۰ میلی‌گرم است که با بسته القای OBI در هفته‌های ۰، ۲، ۴ و ۸ تجویز می‌شود. بیماران همچنین گزینه شروع درمان به‌صورت وریدی با ۶۰۰ میلی‌گرم در هفته‌های ۰، ۴ و ۸ را دارند. سپس بیماران می‌توانند دوز نگهدارنده را از هفته ۱۲ به بعد هر هشت هفته یک بار با OBI ادامه دهند. Millie D. Long، رئیس بخش گوارش و هپاتولوژی دانشگاه کارولینای شمالی در Chapel Hill و پژوهشگر اصلی AFFIRM، گفت: «وقتی بیماران و من درباره درمان صحبت می‌کنیم، دو چیز می‌خواهند بدانند: آیا اثر می‌کند؟ و چگونه در زندگی‌شان جا می‌شود؟ AFFIRM به پرسش نخست پاسخ داد، با نرخ‌های برتر بهبود بالینی و پاسخ آندوسکوپیک نسبت به دارونما در طول القا با SKYRIZI زیرجلدی، به‌ویژه در بیماران تازه‌وارد به درمان پیشرفته. این تأییدیه به پرسش دوم پاسخ می‌دهد. من به‌عنوان پزشکی که از OBI داروی SKYRIZI استفاده کرده‌ام، راحتی آن را برای بیماران از نزدیک دیده‌ام. اکنون با این تأییدیه، بیماران می‌توانند درمان را در خانه شروع کنند و به همین شکل در نگهدارنده ادامه دهند.» بیماران در تجربه دنیای واقعی با OBI داروی SKYRIZI رضایت و سهولت استفاده را گزارش می‌کنند. OBI داروی SKYRIZI نخستین بار در سال ۲۰۲۲ برای درمان نگهدارنده بیماری کرون معرفی شد و تجربه کاربری قوی نشان داده است. در یک نظرسنجی دنیای واقعی از ۱۸۶ فرد مبتلا به بیماری کرون، ۸۸ درصد OBI شرکت AbbVie را آسان برای استفاده دانستند. در ارزیابی مسیرهای جایگزین تجویز، یک نظرسنجی بیمارمحور از ۳۵۲ بزرگسال مبتلا به بیماری التهابی روده نشان داد ۸۷ درصد از OBI راضی یا بسیار راضی بودند، در مقابل ۷۱ درصد با یک خودتزریق‌کن (autoinjector)؛ موضوعی که ترجیح بیماران به OBI را نشان می‌دهد. FDA همچنین به‌روزرسانی زبان مربوط به سل (TB) را در اطلاعات تجویز آمریکا تأیید کرد. این تغییر، زبان هشدارها و احتیاط‌های اطلاعات تجویز SKYRIZI را در همه اندیکاسیون‌های تأییدشده به‌روز می‌کند. برچسب بازنگری‌شده به ارائه‌دهندگان مراقبت سلامت توصیه می‌کند بر پایه قضاوت بالینی، ارزیابی سل را پیش از شروع درمان در نظر بگیرند. این تغییر انعطاف بیشتری در ارزیابی بیمار پیش از شروع SKYRIZI می‌دهد و هیچ آزمون اجباری سل پیش از آغاز SKYRIZI وجود ندارد. درباره بیماری کرون: بیماری کرون یک بیماری مزمن و سیستمیک است که به‌صورت التهاب در دستگاه گوارش، بیشتر در ناحیه بین روده باریک (ایلئوم) و روده بزرگ، بروز می‌کند و اسهال پایدار و درد شکم ایجاد می‌کند. این بیماری پیشرونده است، یعنی با گذشت زمان بدتر می‌شود و ممکن است به عوارض تهدیدکننده حیات یا جراحی منجر شود. از آنجا که علائم و نشانه‌های بیماری کرون غیرقابل پیش‌بینی است، بار قابل‌توجهی بر افراد مبتلا تحمیل می‌کند؛ نه‌تنها از نظر جسمی، بلکه از نظر عاطفی و اقتصادی. درباره مطالعه AFFIRM: AFFIRM یک مطالعه جهانی، فاز ۳، تصادفی‌شده، دارونماکنترل و دوسوکور برای ارزیابی اثربخشی و ایمنی risankizumab زیرجلدی به‌عنوان درمان القا در بیماران بزرگسال مبتلا به بیماری کرون متوسط تا شدید فعال است. نقاط پایانی هم‌اولیه شامل درصد شرکت‌کنندگان با بهبود بالینی بر پایه شاخص فعالیت بیماری کرون (CDAI) و کاهش بیش از ۵۰ درصدی نمره ساده‌شده فعالیت آندوسکوپیک بیماری کرون (SES-CD) نسبت به ابتدا (یا برای بیماران با بیماری ایلئال منفرد و SES-CD پایه ۴، کاهش دست‌کم ۲ نمره) بر پایه خوانش مرکزی بود. اطلاعات بیشتر درباره این کارآزمایی در www.clinicaltrials.gov با شناسه NCT06063967 در دسترس است. دسترسی و پشتیبانی بیمار: AbbVie متعهد است به افراد در دسترسی به SKYRIZI و سایر داروها کمک کند، از جمله از طریق برنامه حمایت از بیمار و کارت هم‌پرداخت که ممکن است هزینه‌های پرداخت از جیب را برای بیماران واجد شرایط با بیمه تجاری تا حد صفر دلار در ماه کاهش دهد. برای افراد با بیمه محدود یا بدون بیمه، AbbVie برنامه myAbbVie Assist را ارائه می‌کند که SKYRIZI را به‌صورت رایگان در اختیار واجدان شرایط قرار می‌دهد. درباره SKYRIZI (risankizumab-rzaa): SKYRIZI یک مهارکننده اینترلوکین-۲۳ (IL-23) است که با اتصال انتخابی به زیرواحد p19 آن، IL-23 را مسدود می‌کند. IL-23، سیتوکینی درگیر در فرآیندهای التهابی، تصور می‌شود با شماری از بیماری‌های مزمن با واسطه ایمنی مرتبط است. SKYRIZI از سوی FDA برای درمان کولیت اولسراتیو متوسط تا شدید فعال، پسوریازیس پلاکی، آرتریت پسوریاتیک و بیماری کرون تأیید شده است. موارد مصرف و اطلاعات مهم ایمنی SKYRIZI در آمریکا: SKYRIZI دارویی تجویزی است که ممکن است عوارض جانبی جدی ایجاد کند، از جمله عفونت‌ها؛ SKYRIZI ممکن است توانایی سیستم ایمنی برای مبارزه با عفونت‌ها را کاهش دهد و خطر عفونت را افزایش دهد. ارائه‌دهنده مراقبت سلامت ممکن است پیش از شروع درمان شما را از نظر عفونت و سل بررسی کند و در صورت سابقه سل یا سل فعال، پیش از آغاز درمان، سل را درمان کند و در طول و پس از درمان نیز علائم سل را به‌دقت پایش کند. در صورت حساسیت به risankizumab-rzaa یا هر یک از اجزای SKYRIZI، آن را مصرف نکنید. پیش از مصرف، همه شرایط پزشکی و همه داروهای مصرفی شامل داروهای تجویزی و بدون نسخه، ویتامین‌ها و مکمل‌های گیاهی را به پزشک اطلاع دهید. مشکلات کبدی ممکن است در طول درمان بیماری کرون یا کولیت اولسراتیو رخ دهد: فردی مبتلا به بیماری کرون که SKYRIZI را از طریق ورید بازو دریافت کرده بود، تغییرات آزمایش‌های خون کبدی همراه با بثورات پوستی پیدا کرد که به بستری شدن منجر شد. پزشک پیش از درمان، در طول آن و دست‌کم تا ۱۲ هفته، آزمایش خون کبد انجام می‌دهد و در صورت بروز مشکلات کبدی ممکن است درمان را متوقف کند. در صورت مشاهده بثورات پوستی بی‌دلیل، تهوع، استفراغ، درد شکم، خستگی، کاهش اشتها، زردی پوست و چشم‌ها یا ادرار تیره فوراً به پزشک اطلاع دهید. شایع‌ترین عوارض جانبی SKYRIZI در بیماران درمان‌شده برای بیماری کرون و کولیت اولسراتیو شامل عفونت‌های دستگاه تنفسی فوقانی، سردرد، درد مفاصل، درد شکم، واکنش‌های محل تزریق، کم‌خونی، تب، کمردرد، عفونت دستگاه ادراری و بثورات پوستی است. شایع‌ترین عوارض در بیماران درمان‌شده برای پسوریازیس پلاکی و آرتریت پسوریاتیک شامل عفونت‌های تنفسی فوقانی، سردرد، احساس خستگی، واکنش‌های محل تزریق و عفونت‌های قارچی پوست است. اینها همه عوارض ممکن نیستند. SKYRIZI در فرم سرنگ و قلم پیش‌پر ۱۵۰ میلی‌گرم در میلی‌لیتر، سرنگ پیش‌پر ۵۵ میلی‌گرم در ۰٫۳۷ میلی‌لیتر، ویال ۶۰۰ میلی‌گرم در ۱۰ میلی‌لیتر برای انفوزیون وریدی، و کارتریج یک‌دوز پیش‌پر ۱۸۰ میلی‌گرم در ۱٫۲ میلی‌لیتر یا ۳۶۰ میلی‌گرم در ۲٫۴ میلی‌لیتر همراه با تزریق‌کننده روی بدن عرضه می‌شود. درباره AbbVie: مأموریت AbbVie کشف و ارائه داروها و راهکارهای نوآورانه‌ای است که مشکلات جدی سلامت امروز را حل و چالش‌های پزشکی فردا را پاسخ دهد. این شرکت در حوزه‌های کلیدی ایمونولوژی، علوم اعصاب و انکولوژی و همچنین محصولات و خدمات Allergan Aesthetics اثر چشمگیری بر زندگی مردم می‌گذارد. AbbVie نزدیک به ۳۰ سال است حوزه ایمونولوژی را از طریق علم پیشرو و داروهای مورد اعتماد رهبری و شکل‌دهی می‌کند و امروز بیش از یک میلیون بیمار در سراسر جهان با داروهای ایمونولوژی آن درمان می‌شوند که در بیش از ۱۷۵ کشور و برای بیش از ۲۰ بیماری با واسطه ایمنی در جمعیت بزرگسال و اطفال تأیید شده‌اند.