سازمان MHRA | گذرنامه نوآوری برای سه درمان آلزایمر، هانتینگتون و سرطان ریه

سازمان مقررات دارو و محصولات مراقبت‌های بهداشتی بریتانیا (MHRA) روز دوشنبه ۹ نوامبر ۲۰۲۶ اعلام کرد سه داروی نوآور که می‌توانند بخشی از نیازهای درمان‌نشده در سرطان ریه، بیماری هانتینگتون و بیماری آلزایمر را پوشش دهند، «گذرنامه نوآوری» (Innovation Passport) دریافت کرده‌اند. این گذرنامه به معنای آن است که این سه محصول می‌توانند در سراسر مسیر توسعه از پشتیبانی هماهنگِ «مسیر نوآوری در مجوزدهی و دسترسی» بریتانیا (ILAP) بهره‌مند شوند. به گفته این نهاد، ILAP تنها مسیر سرتاسری دسترسی در جهان است که در آن توسعه‌دهندگان می‌توانند از مراحل اولیه توسعه بالینی با نظام سلامت ملی، تنظیم‌کننده و نهادهای ارزیابی فناوری سلامت همکاری کنند. ILAP با فراهم کردن یک بستر یکپارچه برای همکاری طراحی شده است تا ریسک توسعه محصول را کاهش دهد و دسترسی بیماران به داروهای تحول‌آفرین و ترکیب‌های دارو-دستگاه را تسریع کند. پس از ارزیابی هیئت انتخاب ILAP، گذرنامه نوآوری به سه مورد زیر اختصاص یافت: یک siRNA شیمیایی (RNA کوچک مداخله‌گر که با شکستن mRNA می‌تواند ژن‌ها را خاموش کند) برای درمان بیماری هانتینگتون؛ یک درمان انکولوژی مولکول کوچک با نشانه اصلی احتمالی سرطان ریه غیرسلول کوچک (NSCLC) در خط اول؛ و یک آنتی‌سنس الیگونوکلئوتید (ASO) برای درمان آلزایمر در مراحل اولیه. بیماری هانتینگتون یک بیماری نادر، ارثی و در نهایت کشنده نورودژنراتیو است که بار سنگینی بر بیماران و خانواده‌های آن‌ها تحمیل می‌کند. سرطان ریه غیرسلول کوچک شایع‌ترین نوع سرطان ریه است و حدود ۸۰ تا ۸۵ درصد موارد را تشکیل می‌دهد. سالانه حدود ۵۰ هزار و ۲۰۰ نفر در بریتانیا به سرطان ریه تشخیص داده می‌شوند. بیماری آلزایمر یک اختلال نورودژنراتیو پیشرونده و شایع‌ترین علت دمانس است. برآورد می‌شود در سال ۲۰۲۴ حدود ۹۸۲ هزار نفر در بریتانیا با دمانس زندگی می‌کردند و انتظار می‌رود این شمار افزایش یابد. پروفسور جیکوب جورج، مدیر ارشد پزشکی و علمی سازمان مقررات دارو و محصولات مراقبت‌های بهداشتی بریتانیا، گفت: «مسیر نوآوری در مجوزدهی و دسترسی، طرحی منحصربه‌فرد در سطح جهانی است که برای تسریع دسترسی بیماران به داروهای تحول‌آفرین و ترکیب‌های دارو-دستگاه طراحی شده است. امروز گذرنامه نوآوری را برای سه درمان صادر کرده‌ایم که در پاسخ به نیازهای درمان‌نشده در آلزایمر، سرطان ریه و هانتینگتون امیدواری واقعی ایجاد می‌کنند.» جان اسپورز، معاون مدیر ارزیابی دارو در مؤسسه ملی سلامت و تعالی مراقبت (NICE)، گفت: «از اعلام اعطای گذرنامه نوآوری به این داروها در چارچوب ILAP استقبال می‌کنیم. NICE از فرصتی که ILAP فراهم می‌کند برای همکاری با توسعه‌دهندگان و شرکای نظام سلامت، به منظور تولید شواهد و تعامل زودهنگام درباره موضوعاتی که ارزیابی آینده و دسترسی بیماران را شکل می‌دهد، استقبال می‌کند.» دکتر راب پیل، رئیس کنسرسیوم داروهای اسکاتلند (SMC)، گفت: «از حمایت مسیر نوآوری در مجوزدهی و دسترسی از شناسایی درمان‌های امیدبخش برای هانتینگتون، آلزایمر و سرطان ریه خرسندیم. این بیماری‌ها همچنان بار سنگینی بر بیماران، خانواده‌ها و نظام‌های سلامت تحمیل می‌کنند و دلگرم‌کننده است که نوآوری به سمت حوزه‌های مهم نیاز درمان‌نشده هدایت می‌شود.» دکتر اندرو چمپیون، مدیر برنامه مرکز درمان‌شناسی و سم‌شناسی ولز (AWTTC)، گفت: «اعطای گذرنامه نوآوری به این سه درمان تحقیقاتی گامی امیدوارکننده در جهت پاسخ به نیازهای درمان‌نشده در سرطان ریه، هانتینگتون و آلزایمر است. AWTTC خرسند است که در کنار شرکای بریتانیایی خود از توسعه و ارزیابی این محصولات حمایت می‌کند و نیازهای بیماران و نظام سلامت ولز را به این فرآیند مشارکتی می‌آورد.» ایوان گرین‌استریت، مدیرعامل شرکت آلنیلام (Alnylam)، گفت: «بیماری هانتینگتون وضعیتی ویران‌کننده است و هیچ درمانی برای کند کردن پیشرفت آن تأیید نشده است؛ این موضوع نیاز فوری به گزینه‌های درمانی جدید را برجسته می‌کند. افتخار می‌کنیم که درمان تحقیقاتی RNAi ما با نام brezosiran گذرنامه نوآوری دریافت کرده است و از فرصت همکاری نزدیک با MHRA و شرکای ILAP در ادامه توسعه آن استقبال می‌کنیم.» جیمز هریس، مدیر کل موقت شرکت BeOne Medicines در بریتانیا و ایرلند، گفت: «با وجود پیشرفت‌های درمان سرطان ریه غیرسلول کوچک، نیازهای درمان‌نشده مهمی باقی مانده است، به‌ویژه برای بیمارانی که تومورهایشان کمبود MTAP دارد و در حال حاضر هیچ درمان هدفمندی برای آن‌ها در دسترس نیست. اعطای گذرنامه نوآوری برای BGB-58067 دومین داروی تحقیقاتی BeOne است که در ماه‌های اخیر وارد مسیر نوآوری بریتانیا می‌شود و نشان‌دهنده قدرت خط تولید انکولوژی ما است.» دکتر کایلی بروملی، مدیرعامل شرکت بایوژن (Biogen) در بریتانیا و ایرلند، گفت: «بیماری آلزایمر یکی از بزرگ‌ترین چالش‌های سلامت و مراقبت اجتماعی زمانه ما باقی مانده است و از designation گذرنامه نوآوری MHRA برای diranersen استقبال می‌کنیم. اکنون فرصت داریم با شرکای نظام سلامت همکاری کنیم تا اطمینان یابیم نوآوری‌ها به بیمارانی می‌رسد که به آن‌ها نیاز دارند.» محصولاتی که گذرنامه نوآوری دریافت کرده‌اند هنوز در حال توسعه هستند و دسترسی آینده آن‌ها به شواهد ایمنی، اثربخشی و ارزش بستگی خواهد داشت. شرکت‌هایی که داروهای نوآور برای پاسخ به نیازهای درمان‌نشده بیماران در همه حوزه‌های درمانی توسعه می‌دهند، تشویق شده‌اند معیارهای واجد شرایط بودن را بررسی و درخواست خود را ارسال کنند. راهنمای کامل در وب‌سایت MHRA در دسترس است. درخواست‌ها برای دور بعدی گذرنامه‌های نوآوری از امروز، نهم نوامبر، باز شده و تا ۱۱ فوریه ۲۰۲۷ پذیرفته می‌شود. در یادداشت توضیحی این خبر آمده است که ILAP از طریق مشارکت میان MHRA، سازمان سلامت ملی انگلستان (NHS England)، نهادهای ارزیابی فناوری سلامت بریتانیا شامل NICE، کنسرسیوم داروهای اسکاتلند (SMC)، مرکز درمان‌شناسی و سم‌شناسی ولز (AWTTC) و وزارت بهداشت ایرلند شمالی اجرا می‌شود. ورود به ILAP برای توسعه‌دهندگان تجاری و غیرتجاری در سراسر جهان باز است و متقاضیان باید دارو یا ترکیب دارو-دستگاهی را ارائه کنند که هنوز وارد کارآزمایی تأییدی نشده باشد تا فرصت بیشتری برای بهره‌مندی از پشتیبانی این مسیر داشته باشند. شرکای پشتیبان این طرح شامل وزارت بهداشت و مراقبت اجتماعی (DHSC)، مؤسسه ملی پژوهش سلامت (NIHR)، دفتر علوم زیستی (OLS)، دولت اسکاتلند و دولت ولز است.