سازمان NICE برای نخستین بار درمان سرطان مقعد را توصیه کرد

صدها نفر می‌توانند زندگی‌شان دگرگون شود؛ سازمان NICE امروز (پنجشنبه، ۱۲ نوامبر) برای نخستین بار یک درمان هدفمند جدید برای سرطان مقعد را توصیه کرد. retifanlimab (رتیفانلیماب) که با نام Zynyz نیز شناخته می‌شود و توسط Incyte Biosciences تولید می‌شود، در ترکیب با شیمی‌درمانی مبتنی بر پلاتین برای بزرگسالان مبتلا به سرطان کانال مقعد که گسترش یافته و با جراحی قابل برداشت نیست، توصیه شده است. برآورد می‌شود حدود ۲۵۰ نفر در انگلستان بتوانند از این درمان جدید بهره‌مند شوند؛ این نخستین بار است که NICE دارویی را برای درمان این شکل خاص از سرطان توصیه می‌کند. این درمان از امروز در سرویس سلامت ملی (NHS) در دسترس است. سازمان NICE راهنمای پیش‌نویس نهایی خود درباره retifanlimab را همزمان با اعطای مجوز بازاریابی این دارو از سوی آژانس تنظیم مقررات دارو و محصولات بهداشتی بریتانیا (MHRA) منتشر کرده است. NICE راهنمای خود را برای داروها ۳۰ درصد سریع‌تر و برای فناوری‌های سلامت ۹ درصد سریع‌تر از پیش از آوریل ۲۰۲۴ منتشر می‌کند؛ این نتیجه تغییراتی است که در برنامه تحول سازمان اعمال شده است. سرطان کانال مقعد یک بیماری نادر است که بخش انتهایی روده بزرگ را درگیر می‌کند. علائم آن می‌تواند شامل خون‌ریزی مقعدی، درد یا خارش شدید در ناحیه مقعد و تغییر در عادات روده باشد. retifanlimab به صورت انفوزیون وریدی (IV) ماهی یک بار تجویز می‌شود. این دارو با هدف قرار دادن گیرنده مرگ برنامه‌ریزی‌شده ۱ (PD-1) که روی سطح برخی گلبول‌های سفید خون به نام سلول‌های T وجود دارد، عمل می‌کند و در واقع «ترمزهای» سیستم ایمنی را آزاد می‌کند تا به آن کمک کند سلول‌های سرطانی را شناسایی و مورد حمله قرار دهد. درمان معمول برای سرطان سلول سنگفرشی کانال مقعد که متاستاتیک یا به‌صورت موضعی عودکننده و غیرقابل عمل است و هنوز درمان نشده، شیمی‌درمانی است؛ به طور مشخص کاربوپلاتین به همراه پاکلیتاکسل. شواهد کارآزمایی‌های بالینی نشان می‌دهد که retifanlimab همراه با کاربوپلاتین و پاکلیتاکسل، مدت زمانی را که فرد پیش از بدتر شدن سرطان سپری می‌کند و همچنین مدت زنده ماندن او را افزایش می‌دهد. کارآزمایی‌ها نشان دادند افرادی که retifanlimab را همراه با شیمی‌درمانی دریافت کردند، به طور میانگین ۹٫۳ ماه بدون پیشرفت بیماری سپری کردند، در حالی که این رقم برای افرادی که دارونما و شیمی‌درمانی دریافت کردند، میانه ۷٫۴ ماه بود. در کارآزمایی‌ها، بیمارانی که retifanlimab را همراه با شیمی‌درمانی دریافت کردند، به طور میانگین نزدیک به سه سال (۳۲٫۸ ماه) زنده ماندند، در مقایسه با ۲۲٫۲ ماه در گروه شیمی‌درمانی تنها؛ برخی بیماران پاسخ‌های بسیار طولانی‌تری به درمان نشان دادند. برآورد می‌شود در فاصله سال‌های ۲۰۱۷ تا ۲۰۱۹، هر سال حدود ۱۶۰۰ مورد تشخیص جدید سرطان مقعد در بریتانیا ثبت شده باشد که دو سوم آن‌ها در زنان بوده است. عوامل خطر اصلی شامل عفونت با ویروس پاپیلومای انسانی (HPV) است که با حدود ۹۰ درصد موارد در بریتانیا مرتبط دانسته می‌شود، و همچنین عفونت HIV. گزینه‌های درمانی محدود است و پیامدها برای مبتلایان به سرطان مقعدی که گسترش یافته ضعیف است؛ تنها حدود ۲۰ درصد افراد پنج سال زنده می‌مانند، در مقایسه با حدود ۹۰ درصد در مواردی که سرطان گسترش نیافته است. کارشناسان بیماران همچنین به کمیته مستقل NICE گفتند که آگاهی عمومی نسبت به سرطان مقعد و علائم آن کم است، به همین دلیل این بیماری اغلب در مرحله‌ای دیرهنگام و زمانی که سرطان پیشاپیش گسترش یافته تشخیص داده می‌شود. هلن نایت، مدیر ارزیابی دارو در NICE، گفت: «سرطان مقعد بیماری ویرانگری با درمان‌های محدود است، بنابراین خوشحالم که می‌توانیم این داروی مؤثر و عمرافزا را توصیه کنیم که امیدی تازه به صدها نفر می‌دهد. «در دسترس بودن دارویی که نشان داده شده به افراد کمک می‌کند بیشتر زندگی کنند و کیفیت زندگی‌شان بهبود یابد می‌تواند تفاوتی بزرگ ایجاد کند و زمان گرانبهای بیشتری را با خانواده و دوستان برای آن‌ها فراهم آورد. «ما مصمم هستیم تضمین کنیم بیماران NHS در انگلستان به امیدبخش‌ترین درمان‌های جدید دسترسی دارند و در همان حال ارزشی واقعی برای مالیات‌دهندگان فراهم می‌شود.» دکتر کلر کوگلان، سرپرست بالینی در مؤسسه خیریه Bowel Cancer UK، گفت: «بسیار خوشحالیم که NICE رتیفانلیماب را به عنوان یک گزینه درمانی برای برخی بیماران مبتلا به سرطان پیشرفته مقعد، در ترکیب با شیمی‌درمانی مبتنی بر پلاتین، توصیه کرده است. این تصمیم گزینه‌های درمانی را گسترش می‌دهد و می‌تواند زمان اضافی گرانبهایی را با عزیزان برای بیماران فراهم کند. از همه کسانی که در این ارزیابی مشارکت کردند سپاسگزاریم. صدای آن‌ها در شکل‌گیری این تصمیم ارزشمند نقشی حیاتی داشت. دیوید وینترفلود، مدیرعامل بنیاد سرطان مقعد (Anal Cancer Foundation)، گفت: «افراد و خانواده‌هایی که با سرطان مقعد روبه‌رو می‌شوند، در هر مرحله از این مسیر با چالش‌هایی مواجه‌اند؛ از دریافت تشخیص به‌موقع تا طی کردن درمان و زندگی پس از آن. «تأیید امروز immunotherapy (ایمونوتراپی) رتیفانلیماب، ابزار تازه‌ای به زرادخانه درمانی افرادی اضافه می‌کند که سرطانشان بازگشته یا گسترش یافته است. «برای سرطانی که مدت‌ها نادیده گرفته شده، این پیشرفت توجه و امید بسیار لازم برای ادامه پیشرفت را به همراه دارد.» دسترسی به این داروی عمرافزا یکی از مهم‌ترین گام‌های چند دهه اخیر برای مبتلایان به سرطان پیشرفته مقعد است و این درمان می‌تواند زمان اضافی گرانبهایی را با خانواده و عزیزانشان برای آن‌ها فراهم کند. پروفسور جانسون ادامه داد: «برای نوعی سرطان که شایع‌تر شده و درمان‌های جدید بسیار کمی برای آن ابداع شده است، این پیشرفت چشمگیری است و تسریع دسترسی NHS به این دارو به این معناست که بیماران واجد شرایط می‌توانند از همین حالا بهره‌مند شوند.» کمیته مستقل ارزیابی NICE توانست ضریب شدت ۱٫۲ را برای این دارو اعمال کند. این ضریب به داروهایی که برای درمان بیماری‌های با شدت بالا یا متوسط استفاده می‌شوند اجازه می‌دهد آستانه بالاتری برای مقرون‌به‌صرفه بودن داشته باشند. این شرکت از طریق یک طرح ساده دسترسی بیمار، ترتیبات تجاری خود را فراهم کرده است که retifanlimab را با تخفیفی محرمانه در اختیار NHS قرار می‌دهد.